Thử nghiệm liệu pháp gen làm giảm cholesterol bị tạm dừng sau khi bệnh nhân gặp phải tác dụng phụ

[Epoch Times ngày 8 tháng 4 năm 2024] (Phóng viên Linda của Epoch Times đưa tin) Theo Bloomberg, công ty khởi nghiệp công nghệ sinh học thử nghiệm Verve Therapeutics đã đình chỉ thử nghiệm Giai đoạn 1 do các tác dụng phụ kỳ lạ ở bệnh nhân. Một thử nghiệm phổ biến về chỉnh sửa gen ở người. liệu pháp.

Thử nghiệm, được gọi là Heart-1, là một nỗ lực sử dụng chỉnh sửa gen để giảm cholesterol - cholesterol cao trong gia đình gây ra các cơn đau tim, một chứng rối loạn di truyền gây ra sự tích tụ cholesterol protein (LDL) ở cá nhân. . LDL, một loại cholesterol xấu, làm tăng đáng kể nguy cơ đau tim sớm của bệnh nhân và làm giảm tuổi thọ. Giải pháp được Verve đề xuất là tiêm một chất huyết thanh có tên VERVE-101 vào gan của những người tham gia thử nghiệm để giảm mức LDL bằng cách thay đổi gen PCSK9 chịu trách nhiệm quản lý cholesterol.

Trong khi các thử nghiệm trên khỉ mở đường cho những thử nghiệm rất được mong đợi trên người thì Heart-1 hiện lại gặp phải một rào cản khác.

Năm ngoái, một bệnh nhân tham gia Heart-1 đã chết vì đau tim. Như Nature đã đưa tin vào tháng 11, các chuyên gia đồng ý rằng VERVE-101 không phải chịu trách nhiệm. Các chuyên gia kết luận rằng cái chết của bệnh nhân là do bệnh tim tiến triển, nhưng nói thêm rằng các yếu tố khác cùng với các tác dụng phụ nghiêm trọng khác được báo cáo trong tin tức, vụ việc bi thảm này tiếp tục thu hút sự chú ý. sự chú ý rộng rãi. Giờ đây, một người tham gia Heart-1 khác đã gặp phải các tác dụng phụ rất nghiêm trọng, gây lo ngại về an toàn và cuối cùng phải tạm dừng thử nghiệm.

Theo Bloomberg, 5 trong số 6 bệnh nhân đầu tiên tham gia thử nghiệm Heart-1 đã giảm mức cholesterol. Trong khi đó, bệnh nhân thứ sáu có biểu hiện “men gan bất thường” và giảm tiểu cầu. Giảm tiểu cầu là một tình trạng nghiêm trọng, trong trường hợp xấu nhất có thể dẫn đến chảy máu trong gây tử vong.

南方食火鸡（Southern cassowary，又称南方鹤鸵或双垂鹤鸵）外表很像驼鸟，但正如它们的“表亲”鸸鹋（Emu）一样，这种长着硬棘的体型庞大的鸟类属于走禽类，并不会飞翔。它们栖息在澳洲、新几内亚和一些太平洋岛屿的雨林中，身高可达1.5米，体重可达75公斤。这种鸟的领地意识非常强，当受到威胁时，它们会发出嘶嘶声和低沉的隆隆声。（延伸阅读：组图：世界上最危险的鸟类—澳洲食火鸡）

此外，Siri还会根据你手机中的资料、文章、文件等进行整合，回答各种问题，就像变成“私人助理”一样，但这些功能只有在iPhone 15 Pro以上的手机、拥有M系列芯片的平板电脑和Mac电脑才能使用，且日后这些AI的功能会逐渐增加。

马斯克还称，访客在抵达他的公司时必须交出苹果手机，并将设备存放在法拉第笼中。马斯克旗下公司包括电动车大厂特斯拉（Tesla）、太空探索科技公司（SpaceX）及社群媒体X等。

人们对这种世界的化学成分知之甚少。这样的世界可能与地球相似或迥然不同。藉由研究恒星四周能形成行星的原行星盘（protoplanetary disk），天文学家希望更好地了解行星形成的过程与形成后的行星之成分。

该杂志表示，并非所有2024年款车辆的碰撞测试都已完成，因此目前评选仅包含具有足够数据来评分的车型。上榜车辆都配有后视摄像头、电子稳定控制系统（亦称车身动态稳定系统）和安全气囊，这是美国联邦法律先前规定的。

May mắn thay, các triệu chứng của bệnh nhân đã biến mất sau vài ngày ngừng dùng thuốc. Verve cho biết những bất thường này là do lipid béo trong huyết thanh cung cấp VERVE-101 cho gan của bệnh nhân. Vì vậy, nói cách khác, đó là vấn đề ở phương pháp phân phối chứ không phải ở bản thân quá trình chỉnh sửa gen.

Theo trang web của Verve, tổng cộng có 13 bệnh nhân đã được điều trị bằng VERVE-101. Nhưng hiện tại, do những tác dụng phụ bất thường, công ty khởi nghiệp công nghệ sinh học này đang chuyển trọng tâm sang VERVE-102, một loại thuốc chỉnh sửa gen lơ lửng trong các loại huyết thanh lipid khác nhau. Theo Verve, nó được bệnh nhân "dung nạp tốt" trong các thử nghiệm lâm sàng của bên thứ ba. VERVE-102 sẽ bắt đầu hoạt động vào quý 2 năm nay.

Bệnh tim di truyền là một vấn đề khó nắm bắt và phổ biến. Nếu Verve có thể phát triển thành công phương pháp điều trị chỉnh sửa gen một lần để giảm bớt một số triệu chứng này thì điều đó có thể cứu được nhiều mạng sống. Trong khi thử nghiệm Heart-1 đã cho thấy một số hứa hẹn, Verve dường như vẫn còn một chặng đường dài. ◇

Người biên tập phụ trách: Ye Ziwei